Thérapie génique, où en est-on ?

Cela fait maintenant plus d’un quart de siècle que l’on a soigné pour la première fois un malade grâce à la thérapie génique. Le NIH (National Institute of Health), aux Etats-Unis, était en effet parvenu à guérir une petite fille d’une déficience génétique en « reprogrammant » ses globules blancs. Ce premier et retentissant succès avait permis d’espérer que l’on serait capable de soigner la plupart des maladies de cette façon. Qu’en est-il réellement ?

Des débuts chaotiques pour la thérapie génique

La « reprogrammation » se fait par le transfert d’un gène sain pour pallier la déficience d’un gène malade. Ce transfert se fait au moyen d’un vecteur qui peut parfois entraîner des effets secondaires graves. C’est ainsi qu’aux Etats-Unis, est décédé un jeune homme après avoir été traité pour une maladie qui n’était pourtant pas mortelle.

A Paris, des équipes de l’Hôpital Necker ont traité plusieurs enfants sur le même mode. Si 8 des 9 enfants traités étaient toujours vivants 10 ans après, certains ont malheureusement contracté une leucémie, déclenchée par le rétrovirus utilisé pour la « reprogrammation ».

Retour aux études et aux essais

Après ces épisodes difficiles, la thérapie génique a été renvoyée à de nouvelles études, sans toutefois être entièrement remise en question. Il fallait en effet revoir le moyen de transférer le gène « médicament » sans transférer une nouvelle maladie.

A Pasteur ou à l’Inserm, les chercheurs ont relancé les essais in vitro pour trouver les vecteurs appropriés. Cette nouvelle période d’essais cliniques a fait avancer la science, permettant de rendre les vecteurs plus neutres envers le patient et de créer de nouveaux dispositifs d’intégration du gène sain. Au cours de ces recherches, des médecins ont pu développer des thérapies géniques pour lutter contre certaines maladies : leucémie, hémophilie B, amaurose de Leber, adrénoleucodystrophie, quelques pathologies oculaires, etc. Mais les recherches portent également sur des maladies moins rares, cancer, Alzheimer, etc.

De nouveaux succès

Les nouvelles recherches conduisent à de nouveaux succès. Ainsi, en 2012, une thérapie génique a été autorisée pour la première fois en Europe : le Glybera® permet de lutter contre l’hypercholestérolémie héréditaire. En 2014, la thérapie génique a connu un développement sans précédent, et les autorisations de mise sur le marché ne sauraient tarder à arriver.

Source : INSERM – La thérapie génique devient enfin une réalité